國際金融報
夏悅超
2025-10-27 23:47
10月27日，萬邦德(002082)公告稱，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司近日收到美國食品藥品監督管理局（下稱“FDA”）的認定函，WP203A（阿法諾肽，afamelanotide）用于治療天皰瘡（pemphigus）獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。
天皰瘡是一種罕見的皮膚和粘膜出現廣泛松弛性水皰、糜爛為特征的嚴重自身免疫性大皰性疾病。其核心發病機制與II型炎癥相關，通常發生于老年人群。由于免疫系統功能紊亂，錯誤地攻擊皮膚表層（表皮）和粘膜的細胞，導致皮膚水泡的形成。疾病特點為劇烈瘙癢、皮膚發紅及疼痛性病變，水皰和皮疹可能遍布全身，病情易反復且嚴重者可危及生命。
FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發而設立的孤兒藥資格認定，為新藥開發提供一系列的激勵，包括將有機會在產品研發、注冊及商業化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權等。
公告顯示，萬邦德于2025年8月向FDA提交關于WP203A用于治療天皰瘡孤兒藥資格認定的相關申請，申請號DRU-2024-10630，并獲得FDA回函確認。根據《聯邦食品、藥品和化妝品法》相關規定，萬邦德提交的阿法諾肽用于治療天皰瘡的孤兒藥認定申請獲得批準。
阿法諾肽作為一種合成的黑皮質素-1（MC1R）受體的激動劑，通過激活MC1R受體，發揮其抗炎與免疫調節作用。目前阿法諾肽已被成功應用于治療紅細胞生成性原卟啉病（EPP），其臨床應用不僅驗證了MC1R激動劑的安全性，更展現出其抗炎潛力，為拓展其在其他炎癥性和自身免疫性皮膚病中的應用提供了有力支撐。
值得一提的是，目前，天皰瘡的主要治療藥物包括全身性皮質類固醇和單抗類藥物，但高復發率、嚴重不良反應及患者長期依賴類固醇等問題凸顯了當前未滿足的臨床需求。萬邦德的WP203A長效制劑正在開發中，美國上市的阿法諾肽制劑尚無天皰瘡適應癥的應用范圍。
萬邦德表示，此次WP203A用于治療天皰瘡適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定，有利于加快公司藥品國際化布局。此次獲得孤兒藥資格認定，萬邦德制藥集團還需按照FDA的規范要求，進行WP203A用于治療天皰瘡適應癥臨床試驗申請。臨床試驗批準、臨床試驗結果及上市申請均具有不確定性。
