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2025-10-12 10:26
作為一種罕見病，成人叢狀神經纖維瘤“無藥可用”的治療難題有望迎來突破。日前，國家藥監局官網藥品審評中心（CDE）官網顯示，由正大天晴和首藥控股聯合開發的1類新藥TQ-B3234膠囊擬納入突破性治療品種，用于伴有癥狀、不能手術的I型神經纖維瘤病（NF1）相關的成人叢狀神經纖維瘤的治療。這意味著該產品將加速上市進程，有望早日惠及患者。
與此同時，正大天晴另一重磅創新藥、雙特異性抗體偶聯藥物（ADC）注射用TQB2102也已正式納入突破性治療品種，用于既往經奧沙利鉑、伊立替康、氟尿嘧啶類藥物治療失敗的HER2 IHC 3+晚期結直腸癌的治療。這是今年7月HER2陽性乳腺癌適應癥之后，TQB2102在三個月內第二次被納入突破性治療品種。
TQ-B3234有望填補國內治療空白
神經纖維瘤病I型（NF1）是一種遺傳性罕見病，已于2023年9月被正式納入我國《第二批罕見病目錄》。其中，約30%—60%的患者會發展為叢狀神經纖維瘤（PN）。目前，手術是叢狀神經纖維瘤的主要治療手段，但面臨難度高、易復發的挑戰。
根據2025年《叢狀神經纖維瘤全病程管理專家共識》，對于無法手術的患者，應首選MEK抑制劑進行靶向治療以控制疾病。雖然MEK抑制劑在兒童患者中已證實有效并有藥物獲批，但國內成人叢狀神經纖維瘤患者仍面臨著“無藥可用”的嚴峻局面，治療需求遠未得到滿足。
TQ-B3234為抗腫瘤分子靶向藥物，是選擇性的MEK1/2抑制劑，主要通過對MEK蛋白（胞外信號相關激酶（ERK）通路的上游調節器）的抑制作用，影響MAPK通路，抑制細胞增殖。
在今年的2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，正大天晴曾披露TQ-B3234的研究數據，療效分析顯示，TQ-B3234對NF1相關叢狀神經纖維瘤（PN）和皮膚神經纖維瘤（cNF）均表現出顯著活性。在30例可評估的NF1-PN患者中，96.7%的患者腫瘤縮小，36.7%達到部分緩解（REiNS標準），最大縮小幅度為37.7%。隨著隨訪時間延長，ORR持續上升。在探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）均出現腫瘤縮小，最大縮小幅度高達85.2%。
此外，TQ-B3234在神經纖維瘤病I型成人患者中也展現出良好的耐受性。
基于研究的突破性成果，TQ-B3234治療成人叢狀神經纖維瘤的III期注冊臨床研究已獲監管批準，即將啟動。
TQB2102又一適應癥納入突破性治療品種
正大天晴自主研發的雙特異性抗體偶聯藥物（ADC）注射用TQB2102也再次被國家藥監局藥品審評中心（CDE）已正式納入突破性治療品種，用于既往經奧沙利鉑、伊立替康、氟尿嘧啶類藥物治療失敗的HER2 IHC 3+晚期結直腸癌的治療。
HER2過表達結直腸癌患者約占結直腸癌總人群的5%，目前尚無特異的靶向治療，尤其是經二線標準治療失敗后，三線治療手段非常有限且有效性極差，臨床治療需求迫切，亟待更有效治療方案的突破。
TQB2102是基于曲妥珠單抗+帕妥珠單抗的雙特異性抗體，靶向HER2蛋白ECD2及ECD4雙非重疊表位的雙抗ADC藥物，憑借差異化的設計在結腸癌治療中顯示出強效優勢，有望成為后線腸癌長效治療新選擇。
目前，TQB2102共登記開展9項臨床研究，包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、膽管癌、胃癌/胃食管交界部癌等適應癥。今年7月，TQB2102被CDE納入突破性治療品種，擬用于HER2陽性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療。該適應癥的II期臨床研究結果顯示，單藥8周期組總病理完全緩解（tpCR）率達73.1%，6mg/kg劑量組tpCR率達76.9%，顯著優于當前化療聯合雙靶標準療法及同類ADC藥物歷史數據。
